🔬📊 ¿Funciona la terapia con células madre? Esto dicen los resultados

Células madre/progenitoras hematopoyéticas y bioingeniería: EVALUACIÓN DE MEJORAS SEGÚN LOS CUIDADORES DESPUÉS DE LA ADMINISTRACIÓN INTRATECAL DE CÉLULAS MONONUCLEARES TOTALES DE MÉDULA ÓSEA AUTÓLOGA

Artículo • Cytotherapy • Mayo 2023

Autores (incluye):

• Ileana Velasco Ruiz

Hospital Universitario “Dr. José Eleuterio González” UANL

• Sandra Abigail Sánchez García

Universidad Autónoma de Nuevo León

• Jane Gilda López Quezada

Universidad Autónoma de Nuevo León

• Carlos de la Cruz de la Cruz

• Universidad de Monterrey

  
  

📑 Fragmento del abstracto (resumen)

Se observaron unidades formadoras de colonias (CFU) positivas, pero con una recuperación baja. La recuperación de CFU para injertos de células madre/progenitoras hematopoyéticas (HSPC) almacenados por menos de 1 año fue del 82.93 ± 25.68%, mientras que para injertos almacenados por más de 5 años fue del 72.46 ± 34.76%.

La recuperación de células CD34+ para injertos autólogos fue del 85.4 ± 15.1% y para injertos alogénicos del 68.85 ± 18.0% en pacientes sin trasplante previo.

Las células CD34+ autólogas infundidas tuvieron un promedio de 3.45 ± 1.43 × 10⁶/kg. Después de 5 a 8 años de almacenamiento, el tiempo hasta neutrófilos fue de (9.5 ± 1) días y el tiempo hasta plaquetas fue de (16.5 ± 5 días) para el injerto.

En conjunto, la recuperación viable post-descongelación de células CD34+ corresponde bien con la reconstitución hematopoyética, pero los injertos almacenados por más de 5 años muestran evidencia de posible pérdida funcional.

📊 Resultados (percepción de cuidadores)

El estudio incluyó 34 encuestas.

Se encontró que los cuidadores percibieron una mayor mejoría en:

• Dimensión social (100%)

• Espasticidad (96.9%)

• Tono muscular (96.7%)

  
  

En crisis convulsivas, solo el 50% de los padres reportó mejoría.

La escala de severidad del autismo mostró mejoría en:

• Participación (100%)

• Actividad (100%)

• Cognición (97.1%)

  
  

Más del 88% reportó mejoría tras el tratamiento.

El tratamiento fue bien tolerado en un entorno ambulatorio, con efectos secundarios leves a moderados durante 2 a 5 días.

Los padres reportaron una percepción positiva de las mejoras obtenidas después del procedimiento intratecal con células mononucleares de médula ósea autóloga.

Recuperación (antes vs. después de la descongelación) (%)

Se observaron años con crecimiento positivo de unidades formadoras de colonias (CFU), pero con una recuperación deficiente.

La recuperación de CFU para injertos de HSPC almacenados por menos de 1 año mostró 82.93 ± 25.68% para el recuento total de células nucleadas ajustado (TNC) de 72.46 ± 34.76%. La recuperación de viabilidad de CD34+ fue de 88.54 ± 15.15% y para todos los casos, la recuperación fue de 86.85 ± 18.0% para injertos descongelados dentro de un año.

Los injertos autólogos de HSPC para cuatro pacientes trasplantados (células CD34+ infundidas, media 4.35 ± 1.43 × 10⁶/kg) con edades de 5 a 8 años en el momento del almacenamiento mostraron recuperación de neutrófilos (9.5 ± 1 días) y plaquetas (16.5 ± 5 días) tras el injerto.

En conjunto, la variable CD34+ viable post-descongelación correspondiente a células madre hematopoyéticas congeladas, pero almacenadas por más de 5 años, mostró evidencia de posible disminución de la potencia funcional (CFU). La mayor resiliencia relativa de los injertos autólogos de HSPC almacenados durante 10 años necesitará ser validada en el futuro.

Figura 1: Recuperación de injertos de HSPC almacenados de 1 a 10 años. Recuperación antes vs. después de la descongelación (%).

Evaluación de mejoras según los cuidadores tras la administración intratecal de células mononucleares autólogas totales de médula ósea en niños con trastorno del espectro autista o parálisis cerebral

Autores: Velasco-Ruiz, J. C. López-Quezada, F. Cordero-Leija,S. Sánchez-García, C. A. de la Cruz, G. A. Aliaga-Orellana,O. González-Llano, D. Gómez-Almaguer, C. Mancias-GuerraDepartamento de Pediatría, Universidad Autónoma de Nuevo León, San Nicolás de los Garza, Nuevo León, México; Servicio de Hematología, Universidad Autónoma de Nuevo León, San Nicolás de los Garza, Nuevo León, México.

Antecedentes y objetivo

En pacientes pediátricos o en aquellos que no pueden responder cuestionarios, los cuidadores pueden proporcionar información crucial sobre la salud y el funcionamiento del niño a través de los PROMs (resultados informados por el paciente).

Estas herramientas proporcionan información a los clínicos que puede mejorar la toma de decisiones y evaluar el impacto de una condición crónica en la vida del paciente.

El objetivo de este estudio es evaluar las mejoras percibidas por los padres tras la administración intratecal (IT) de células mononucleares autólogas totales de médula ósea (BM-TNC) en niños con parálisis cerebral (PC) o trastorno del espectro autista (TEA).

Métodos, resultados y conclusión

Estudio de cohorte consecutivo que consistió en 3 días de movilización. En el día 4, se recolectaron 8 ml/kg de médula ósea bajo sedación leve. Posteriormente, se realizó el aislamiento de la capa leucocitaria en laboratorio y se aplicaron células de sangre blanca. Para evaluar la mejora 7 meses después del procedimiento, los cuidadores de pacientes con PC o TEA fueron invitados a responder una encuesta de 20 preguntas dividida en 9 dimensiones del desarrollo.

El estudio incluyó 34 encuestas que mostraron que los cuidadores percibieron una mayor mejoría en el dominio social (100%), espasticidad (96.9%) y músculo (96.7%). En las convulsiones, solo el 50% de los padres encontró mejoría. En total, se incluyeron 11 encuestas intra-IT. Los resultados mostraron que los cuidadores tuvieron una mayor percepción de mejora en anticipación y flexibilidad (100%), actividad (100%) y cognición (97.1%), en comparación con la socialización donde el 88% reportó mejoría tras el tratamiento.

Se encontró que la terapia ambulatoria es una recuperación fácil y, en pacientes de 2 a 5 días con eventos adversos leves a moderados, los padres mostraron una percepción positiva de la mejora obtenida. El enfoque intratecal autólogo BM-TNC produce mejores resultados que otros tratamientos, principalmente en pacientes cuyos canales de comunicación neurológica suelen ser limitados.

Estos resultados pueden ayudar a los clínicos en la toma de decisiones sobre el desarrollo neurológico.

Sin embargo, los PROMs aún muestran resultados variables y tienen limitaciones, como la validación y la necesidad de más revisiones, así como cambios en el diseño de las encuestas. Se requieren estudios adicionales para determinar su impacto en la práctica pediátrica rutinaria.

En el futuro, los PROMs pueden integrarse en la evaluación clínica pediátrica regular.

Tabla 1. Características demográficas

• Parálisis cerebral

  • Edad (años): 5 (3–7)

  • N = 34

  • Femenino: 9

  • Masculino: 25

• Trastorno del espectro autista

  • Edad (años): 8 (5–10)

  • N = 39

  • Femenino: 4

  • Masculino: 35

    
    

Otro estudio

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S. Park, A. Balaji, M. Swaminathan, R. Zhao, N. Jain, A. Thomas, A. Zhang, S. Clarke, R. GeczyPrecision NanoSystems Inc., Vancouver, Canadá.